WASKYRA®, die erste in den USA zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms zugelassene Gentherapie, ist jetzt kommerziell erhältlich; in den kommenden Monaten werden voraussichtlich weitere Zentren hinzukommen.
CAMBRIDGE, Massachusetts, und ROM, 28. September 2026 /PRNewswire/ -- Die Fondazione Telethon (FT), eine italienische biomedizinische Wohltätigkeitsorganisation, die sich seit mehr als 35 Jahren für die Förderung der Forschung zu seltenen und komplexen genetischen Erkrankungen einsetzt, und Orphan Therapies (OT), die kommerzielle Tochtergesellschaft von Orphan Therapeutics Accelerator, einem gemeinnützigen Biotech-Unternehmen, das sich für die Weiterentwicklung und den erweiterten Zugang zu vielversprechenden Therapien für extrem seltene Erkrankungen engagiert, gaben heute bekannt, dass die UCSF Benioff Children's Hospitals als erstes US-amerikanisches „Qualified Treatment Center" (QTC) in den USA, das zur Verabreichung von WASKYRA® (Etuvetidigene Autotemcel) an geeignete pädiatrische Patienten ab einem Alter von sechs Monaten sowie an Erwachsene mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) berechtigt ist, die eine Mutation im WAS-Gen aufweisen, bei denen eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) angezeigt ist und für die kein geeigneter, HLA-kompatibler verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.
Orphan Therapies ist der exklusive Vermarktungspartner in den USA für WASKYRA ®, das von der Fondazione Telethon entwickelt und bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zur Zulassung eingereicht wurde. WASKYRA wurde im Dezember 2025 von der FDA zugelassen und ist die erste verfügbare Gentherapie zur Behandlung des Wiskott-Aldrich-Syndroms sowie die erste fortschrittliche Therapie, deren Vermarktung vollständig im Rahmen einer gemeinnützigen Zusammenarbeit erfolgt ist.
Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Immundefizienz, die durch Mutationen im WAS-Gen verursacht wird. Die Erkrankung zeichnet sich durch Thrombozytopenie und Blutungskomplikationen, wiederkehrende Infektionen, Ekzeme, eine Störung der Immunregulation sowie ein erhöhtes Risiko für Autoimmunerkrankungen und bösartige Tumoren aus.
Die UCSF Benioff Children's Hospitals zählen zu den führenden Kinderkrankenhäusern des Landes und verfügen über umfassende Fachkompetenz in der Versorgung von Patienten mit seltenen genetischen und immunologischen Erkrankungen. Die Zulassung von UCSF Health als QTC ermöglicht die kommerzielle Verfügbarkeit von WASKYRA® für in Frage kommende Patienten in den USA und stellt den ersten Schritt zum Aufbau eines US-amerikanischen Netzwerks hochspezialisierter klinischer Zentren dar, um den Zugang für Patienten zu gewährleisten.
„Dieser Meilenstein und die Partnerschaft mit Orphan Therapies spiegeln die kontinuierliche und erfolgreiche Weiterentwicklung des Modells der Fondazione Telethon wider, das ursprünglich darauf ausgelegt war, wissenschaftliche Forschung in konkrete therapeutische Möglichkeiten für Patienten umzusetzen", sagte Ilaria Villa, CEO der Fondazione Telethon. „Nach Jahrzehnten bahnbrechender Forschung haben wir erkannt, dass neuartige, kooperative Lösungen für marktbedingte Herausforderungen erforderlich sind, die verhindern, dass dringend benötigte Behandlungen die von seltenen genetischen Erkrankungen betroffenen Menschen erreichen."
„Unser Ziel ist es, einen zuverlässigen und nachhaltigen kommerziellen Zugang zu lebenswichtigen Therapien für sehr seltene Erkrankungen zu gewährleisten", sagte Beth White, Chief Commercial Officer von Orphan Therapies. „Um dies zu erreichen, finden wir neue Wege, innerhalb bestehender Systeme zu arbeiten, um den Patienten zu helfen. Unsere Partnerschaft mit der Fondazione Telethon bezüglich WASKYRA® ist ein erster Beleg für einen Ansatz, den wir auf eine Reihe von Therapien für extrem seltene Erkrankungen anwenden wollen."
Eine anonyme E-Mail an die US-Botschaft in Bern hat kurz vor dem Auftritt von US-Präsident Donald Trump beim Weltwirtschaftsforum in Davos ein Ermittlungsverfahren der Schweizer Bundesanwaltschaft ausgelöst – und zur Festnahme einer WEF-Mitarbeiterin geführt. Inzwischen ist klar: Die gegen die IT-Expertin erhobenen Vorwürfe eines geplanten Attentats waren nicht zu belegen. Die Bundesanwaltschaft teilte mit, die in der Sache eröffneten Ermittlungen wegen strafbarer Vorbereitungshandlungen zu einem Mord seien eingestellt worden.
Die Warnmail war laut Medienberichten der Tamedia-Gruppe wenige Stunden vor Trumps Rede eingegangen. Der anonyme Absender schilderte in fehlerhaftem Englisch eine angeblich „dringliche Bedrohung“ für das Leben des US-Präsidenten in Davos und bezeichnete die später festgenommene Frau iranischer Herkunft als Agentin, die eine entsprechende Operation koordiniert habe. Die US-Botschaft leitete den Hinweis an die Schweizer Behörden weiter; diese erklärten, sie hätten die Warnung „sehr ernst“ genommen und seien „sofort aktiv“ geworden.
Tatsächlich arbeitete die Beschuldigte nicht am Tagungsort in Davos, sondern in der WEF-Zentrale im Genfer Vorort Cologny. Dort wurde sie nach Angaben der Bundesanwaltschaft festgenommen, mehrere Stunden lang bis tief in die Nacht vernommen und ihre Telefone sowie ihr Computer wurden beschlagnahmt und ausgewertet. Im Zuge dieser Maßnahmen habe sich jedoch gezeigt, dass sich keiner der in der anonymen E-Mail erhobenen Punkte erhärten ließ. Für alle Aspekte der Anschuldigungen seien keine Beweise gefunden worden, hieß es zur Begründung für die Einstellung des Verfahrens.
Die betroffene Mitarbeiterin, eine gebürtige Iranerin, war nach den Medienberichten kurz nach dem Vorfall beim WEF nicht mehr beschäftigt. Zu den Gründen äußerte sich die Organisation nicht; auf entsprechende Anfragen gab es zunächst keine Stellungnahme. Damit bleiben nach dem spektakulären Fehlalarm vorerst Fragen offen – etwa zur Herkunft und Glaubwürdigkeit des anonymen Hinweises –, während die Schweizer Strafverfolger den Fall strafrechtlich abgeschlossen haben.
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